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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Morbus Fabry: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 13 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 10 Medikamenten bei Morbus Fabry. 8 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 4 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| Lucerastat | III | 2 | ja (1) | NCT03737214 |
| PRX-102 | II–III | 2 | — | NCT06328608 |
| Venglustat | III | 2 | ja (2) | NCT05206773 |
| Agalsidase alfaReplagal® | III | 1 | ja (1) | NCT05280548 |
| 4D-310 | I–II | 2 | — | NCT05629559 |
| AMT-191 | I–II | 1 | — | NCT06270316 |
| EXG110 | I–II | 1 | — | NCT06819514 |
| BBM-F101 | Früh-I | 1 | — | NCT06207552 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| MigalastatGalafold® | III | 3 | ja (2) | NCT06904261 |
| Agalsidase betaFabrazyme® | III | 1 | ja (1) | NCT05280548 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 10 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Enzephalopathie 23 Medikamente
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
- Missbildung 4 Medikamente
- Angeborene metabolische Enzephalopathien 3 Medikamente
- Enzymdefekt 6 Medikamente
- X-linked disease 8 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D000795 „Fabry Disease“. Prävalenz: Orphanet.