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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Muskeldystrophie Duchenne: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 49 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 35 Medikamenten bei Muskeldystrophie Duchenne. 27 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 9 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| AOC 1044 | III | 2 | ja (1) | NCT07587242 |
| Deramiocel | III | 2 | — | NCT05126758 |
| SGT-003 | III | 2 | — | NCT07160634 |
| PF-06939926 | III | 1 | ja (1) | NCT04281485 |
| RGX-202 | II–III | 1 | — | NCT05693142 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| Sevasemten | II | 3 | ja (1) | NCT06066580 |
| BMN 351 | I–II | 2 | — | NCT06280209 |
| ENTR-601-44 | I–II | 2 | — | NCT07037862 |
| ENTR-601-45 | I–II | 2 | — | NCT07038824 |
| NS-089NCNP-02 | II | 2 | — | NCT05996003 |
| SAT-3247 | II | 2 | — | NCT06867107 |
| WVE-N531 | I–II | 2 | — | NCT04906460 |
| DS-5141b | II | 1 | — | NCT04433234 |
| DYNE-251 | I–II | 1 | — | NCT05524883 |
| GNR-097 | I–II | 1 | — | NCT07673809 |
| KER-065 | II | 1 | — | NCT07704099 |
| NCNP-03 | I–II | 1 | — | NCT06053814 |
| NS-050 | I–II | 1 | — | NCT06053814 |
| SGT-001 | I–II | 1 | — | NCT03368742 |
| INS1201 | I | 1 | — | NCT06817382 |
| JWK007 | I | 1 | — | NCT06114056 |
| BBM-D101 | Früh-I | 1 | — | NCT06641895 |
| HG302 | Früh-I | 1 | — | NCT06594094 |
| LE051 | Früh-I | 1 | — | NCT06900049 |
| RAG-18 | Früh-I | 1 | — | NCT07282652 |
| SPOT-03 | Früh-I | 1 | — | NCT07188012 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| Delandistrogene moxeparvovecElevidys® | III | 4 | ja (3) | NCT05881408 |
| GivinostatDuvyzat® | II–III | 3 | ja (2) | NCT03373968 |
| EteplirsenExondys 51®, Exondys® | III | 1 | ja (1) | NCT03992430 |
| ViltolarsenViltepso® | III | 1 | — | NCT04768062 |
| SatralizumabEnspryng® | II | 1 | — | NCT06450639 |
| SemaglutideWegovy, Rybelsus | I–II | 1 | — | NCT07642635 |
| TadalafilChewtadzy®, Tadliq® | II | 1 | — | NCT06290713 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | I | 1 | — | NCT06692426 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
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- Missbildung 4 Medikamente
- Erkrankungen des Bewegungsapparats 22 Medikamente
- Neurologische Störung 39 Medikamente
- Myopathie 12 Medikamente
- X-linked disease 8 Medikamente
- Atrophische Muskelerkrankungen 3 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D020388 „Muscular Dystrophy, Duchenne“. Prävalenz: Orphanet.