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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026

Emofilia B: farmaci in sviluppo

Malattia raraPrevalenza 1-9 / 100 000 secondo Orphanet · ORPHA:98879

Al 30 ottobre 2026 risultano 14 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 10 farmaci per emofilia B. 7 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 4 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.

14Studi attivi
7Farmaci sperimentali
2Sperimentali in fase III
4Studi con centri in Italia

Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.

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Farmaci sperimentali

Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
SR604III3—NCT07876674
ANB-002III2—NCT06700096
AskBio009I–II1—NCT01687608
LNP1265I–II1sì (1)NCT06379789
REGV131I–II1sì (1)NCT06379789
ZS801I–II1—NCT05641610
BBM-H901I1—NCT05709288

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Farmaci già approvati, in nuovi studi

Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
CSL222III2—NCT07080905
MarstacimabPF-06741086, Hympavzi®III2sì (2)NCT05145127
Fidanacogene elaparvovecBeqvez®, Beqvez (previously Durveqtix)®III1sì (1)NCT03861273

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Tutti i 10 farmaci, con i dettagli

In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.

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Categorie più ampie

Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D002836 «Hemophilia B». Prevalenza: Orphanet.

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