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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Maladie liée au chromosome X : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 9 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 8 médicaments pour maladie liée au chromosome X. 8 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. Aucun de ces essais n’a actuellement de centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| TSHA-102 | III | 2 | — | NCT07480564 |
| Bionetide | III | 1 | — | NCT06840496 |
| Deramiocel | III | 1 | — | NCT05126758 |
| ECUR-506 | III | 1 | — | NCT06255782 |
| GNR-055 | II–III | 1 | — | NCT05208281 |
| NGN-401 | III | 1 | — | NCT05898620 |
| Zeleciment Rostudirsen | III | 1 | — | NCT07608432 |
| CTH120 | II | 1 | — | NCT07654114 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 8 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Formes spécifiques
- Myopathie de Duchenne 35 médicaments
- Maladie de Hunter 15 médicaments
- Hémophilie B 10 médicaments
- Maladie de Fabry 10 médicaments
- Granulomatose septique chronique 21 médicaments
- Syndrome de l'X fragile 10 médicaments
- Dyskératose congénitale 15 médicaments
- Syndrome de Rett 8 médicaments
- Hémophilie A 26 médicaments
- Déficit en ornithine carbamyl transférase 6 médicaments
- Aplasie médullaire 26 médicaments
- Maladie de Kennedy 8 médicaments
Catégories plus larges
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Maladies neurodégénératives héréditaires 3 médicaments
- Maladie génétique 33 médicaments
- Trouble mental 24 médicaments
- Trouble neurologique 39 médicaments
- Trouble neurocomportemental 8 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D040181 « Genetic Diseases, X-Linked ».