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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026

Malattia policistica renale autosomica dominante: farmaci in sviluppo

Malattia raraPrevalenza 1-5 / 10 000 secondo Orphanet · ORPHA:730

Al 30 ottobre 2026 risultano 23 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 30 farmaci per malattia policistica renale autosomica dominante. 11 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.

23Studi attivi
11Farmaci sperimentali
1Sperimentali in fase III
0Studi con centri in Italia

Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.

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Farmaci sperimentali

Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
CAM2029II–III1—NCT05281328
JMKX003142II5—NCT06800651
VX-407II2—NCT07161037
PlcaceboII1—NCT06800651
TamibaroteneII1—NCT06289998
14C-VX-407I1—NCT07868926
[14C]JMKX003142I1—NCT07463053
GSK4771261I1—NCT06734234
GV-100I1—NCT07788014
PYC-003I1—NCT06714006
GBP-213I (iniziale)1—NCT07891364

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Farmaci già approvati, in nuovi studi

Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
DapagliflozinForxiga, Dapagliflozin PropanediolIII1—NCT07280585
HydrochlorothiazideInzirqo®, Microzide®III1—NCT05373264
MetforminRiomet Er®, Glumetza®III1—NCT04939935
AtorvastatinLipitor, Atorvaliq®II1—NCT05870007
Bempedoic acidNexletol®, Nilemdo®II1—NCT07282821
EmpagliflozinJardianceII1—NCT05510115
Leuprolide AcetateLeuprorelin, LupronII1—NCT05478083
Sodium BicarbonateSodium Bicarbonate In Plastic Container®II1—NCT05870007
TirzepatideZepbound, MounjaroII1—NCT06582875
AmiodaroneNexterone®, Cordarone®I1—NCT07181265
CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin CapsulesI1—NCT07565441
DigoxinLanoxin®, Lanoxicaps®I1—NCT07565441
DrospirenoneDRSP, Slynd®I1—NCT07792408
EfavirenzSustiva®, Stocrin®I1—NCT07565441
FebuxostatAdenuric, Uloric®I1—NCT07181265

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 19.

Tutti i 30 farmaci, con i dettagli

In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.

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Categorie più ampie

Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D016891 «Polycystic Kidney, Autosomal Dominant». Prevalenza: Orphanet.

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