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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Retinite pigmentosa: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 27 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 25 farmaci per retinite pigmentosa. 20 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| RTx-015 | II–III | 2 | — | NCT07901751 |
| N-acetylcysteine amideNACA | III | 1 | — | NCT07290530 |
| NPI-001 | III | 1 | — | NCT07710196 |
| ZVS203e | I–II | 2 | — | NCT06952842 |
| AAVB-081 | I–II | 1 | sì (1) | NCT06591793 |
| BS01 | I–II | 1 | — | NCT04278131 |
| DSP-3077 | I–II | 1 | — | NCT06891885 |
| OCT-980 | I–II | 1 | — | NCT07408232 |
| OCU400 | I–II | 1 | — | NCT05203939 |
| OpCT-001 | I–II | 1 | — | NCT06789445 |
| QR-1123 | I–II | 1 | — | NCT04123626 |
| SPVN06 | I–II | 1 | — | NCT05748873 |
| SPVN20 | I–II | 1 | — | NCT07807111 |
| ZM-02 | I–II | 1 | — | NCT07282457 |
| UGX202 | I | 2 | — | NCT07847723 |
| CD34 | I | 1 | — | NCT01736059 |
| IGT001 | I | 1 | — | NCT06936787 |
| VG901 | I | 1 | — | NCT06291935 |
| ZM-02-H | I (iniziale) | 1 | — | NCT06292650 |
| ZM-02-L | I (iniziale) | 1 | — | NCT06292650 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| MinocyclineMinocyclin, Emrosi® | III | 1 | — | NCT07082855 |
| N-AcetylcysteineAcetylcysteine, Acetadote | III | 1 | — | NCT05537220 |
| Voretigene neparvovec-rzylLuxturna® | III | 1 | — | NCT00999609 |
| AdalimumabHadlima, Simlandi® | I–II | 1 | — | NCT07348588 |
| DisulfiramAntabuse® | I | 1 | — | NCT06319872 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 25 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattie ereditarie dell’occhio 4 farmaci
- Degenerazione retinica 15 farmaci
- Distrofie retiniche 8 farmaci
- Malattia oftalmologica 19 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D012174 «Retinitis Pigmentosa». Prevalenza: Orphanet.