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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Anemia drepanocitica: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 92 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 73 farmaci per anemia drepanocitica. 25 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 10 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Etavopivat | III | 4 | sì (2) | NCT06612268 |
| L-citrulline | III | 2 | — | NCT06989567 |
| Bb1111 | III | 1 | — | NCT04293185 |
| Lidocain | III | 1 | — | NCT07274254 |
| Osivelotor | II–III | 1 | — | NCT05431088 |
| PCV21 | III | 1 | — | NCT07247188 |
| BriquilimabJSP191 | I–II | 2 | — | NCT06145282 |
| CD34 | I–II | 2 | — | NCT01966367 |
| Anumigilimab | II | 1 | sì (1) | NCT07224360 |
| BEAM-101 | I–II | 1 | — | NCT05456880 |
| BMS-986470 | I–II | 1 | sì (1) | NCT06481306 |
| CSL889 | II | 1 | — | NCT06699849 |
| EDIT-301 | I–II | 1 | — | NCT04853576 |
| IMR-687 | II | 1 | — | NCT04053803 |
| ITU512 | I–II | 1 | — | NCT06546670 |
| Senicapoc | II | 1 | — | NCT07282210 |
| Tebapivat | II | 1 | — | NCT06924970 |
| Thioptepa | II | 1 | — | NCT04362293 |
| BCL11A | I | 2 | — | NCT07708350 |
| DISC-3405 | I | 1 | — | NCT07187973 |
| NicotinamideNicotinomide | I | 1 | — | NCT04055818 |
| OTQ923 | I | 1 | — | NCT06155500 |
| VAS-101 | I | 1 | — | NCT07566494 |
| CS-206 | I (iniziale) | 2 | — | NCT07000318 |
| YOLT-204 | I (iniziale) | 1 | — | NCT07190001 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | III | 13 | — | NCT05285917 |
| CrizanlizumabAdakveo® | III | 3 | sì (1) | NCT06439082 |
| CTX001 | III | 3 | sì (3) | NCT04208529 |
| MitapivatAG-348, Pyrukynd® | II–III | 3 | sì (1) | NCT05031780 |
| TocilizumabTociluzumab, Avtozma | III | 2 | — | NCT06818266 |
| IloprostAurlumyn®, Ventavis® | III | 1 | — | NCT07498309 |
| KetamineKetalar® | III | 1 | — | NCT07450430 |
| RilzabrutinibWayrilz® | III | 1 | sì (1) | NCT06975865 |
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | I–II | 18 | — | NCT07599176 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | I–II | 16 | — | NCT00061568 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | I–II | 10 | — | NCT06145282 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 6 | — | NCT03653338 |
| PlerixaforMozobil, Plerixafor Accord® | I–II | 6 | — | NCT05357482 |
| FilgrastimRecombinant Human Granulocyte Colony-Stimulating Factor, Neupogen | I–II | 5 | — | NCT06145282 |
| AbataceptOrencia® | I–II | 4 | — | NCT07599176 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 48.
Tutti i 73 farmaci, con i dettagli
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Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Anemia emolitica congenita 4 farmaci
- Anemia emolitica 6 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Anemia 52 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D000755 «Anemia, Sickle Cell». Prevalenza: Orphanet.