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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Emoglobinopatia: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 16 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 22 farmaci per emoglobinopatia. 7 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 5 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Etavopivat | III | 1 | sì (1) | NCT04624659 |
| EDIT-301 | I–II | 2 | — | NCT05444894 |
| CD34 | I–II | 1 | — | NCT01966367 |
| Senicapoc | II | 1 | — | NCT07282210 |
| SNH-119014 | I | 1 | — | NCT07087262 |
| RM-004 | I (iniziale) | 1 | — | NCT06107400 |
| YOLT-204 | I (iniziale) | 1 | — | NCT07190001 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CTX001 | III | 4 | sì (4) | NCT04208529 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | II | 3 | — | NCT06872333 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II | 2 | — | NCT06872333 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 2 | — | NCT06872333 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 2 | — | NCT06872333 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II | 2 | — | NCT06872333 |
| ThymoglobulinRabbit Anti thymocyte globulin, Rabbit ATG | II | 2 | — | NCT06872333 |
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | II | 1 | — | NCT06872333 |
| ClofarabineClolar®, Evoltra® | II | 1 | — | NCT04644016 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin Capsules | II | 1 | — | NCT04644016 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT06490601 |
| PlerixaforMozobil, Plerixafor Accord® | II | 1 | — | NCT06872333 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | II | 1 | — | NCT06872333 |
| ThalidomideThalomid®, Thalidomide Lipomed® | II | 1 | — | NCT06490601 |
| PentostatinNipent® | I | 1 | — | NCT03249831 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 22 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Anemia drepanocitica 73 farmaci
- Anemia mediterranea 34 farmaci
- Talassemia 21 farmaci
- Crisi vaso-occlusive 12 farmaci
- Graft-versus-host disease 49 farmaci
- Anemia 52 farmaci
- Sickle cell trait 5 farmaci
- Acute chest syndrome 3 farmaci
- Anemia aplastica 43 farmaci
- Sindrome mielodisplasica 203 farmaci
- Anemia di Diamond-Blackfan 8 farmaci
- Deterioramento cognitivo 94 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Anemia emolitica congenita 4 farmaci
- Anemia emolitica 6 farmaci
- Anemia 52 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D006453 «Hemoglobinopathies».