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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Sindrome mielodisplasica: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 259 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 203 farmaci per sindrome mielodisplasica. 94 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 26 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Elritercept | III | 3 | sì (2) | NCT06499285 |
| ASTX030 | II–III | 2 | sì (1) | NCT04256317 |
| RoxadustatEvrenzo® | III | 1 | — | NCT07722988 |
| RimiducidAP1903 | I–II | 5 | sì (1) | NCT01744223 |
| CPX-351 | II | 3 | — | NCT05656248 |
| BPX-501 | I–II | 2 | — | NCT01744223 |
| EmavusertibCA-4948 | II | 2 | — | NCT05564390 |
| Itacitinib | II | 2 | — | NCT05364762 |
| ABD-3001 | I–II | 1 | — | NCT05601726 |
| AK117 | I–II | 1 | — | NCT04900350 |
| Amsacrine | I–II | 1 | — | NCT05807932 |
| AND017 | II | 1 | — | NCT06304103 |
| AZD3632 | I–II | 1 | sì (1) | NCT07155226 |
| Azoles | I–II | 1 | sì (1) | NCT04988555 |
| Bexmarilimab | I–II | 1 | — | NCT05428969 |
| BL-M11D1 | I–II | 1 | — | NCT07591168 |
| CD19 | II | 1 | — | NCT03849651 |
| CFI-400945 | I–II | 1 | — | NCT04730258 |
| ChidamideTucidinostat, HBI-8000 | II | 1 | — | NCT07616336 |
| CLN-049 | I–II | 1 | — | NCT05143996 |
| CTX-712 | I–II | 1 | — | NCT05732103 |
| Dilanubicel | II | 1 | — | NCT03399773 |
| DISC-0974 | I–II | 1 | — | NCT05320198 |
| EBX-102 | II | 1 | — | NCT06355583 |
| ECT-001-CB | I–II | 1 | — | NCT07301866 |
| Enzomenib | I–II | 1 | sì (1) | NCT04988555 |
| EP0042 | I–II | 1 | — | NCT04581512 |
| Guadecitabine | I–II | 1 | — | NCT02935361 |
| HS-20106 | II | 1 | — | NCT06594965 |
| HT-6184 | II | 1 | — | NCT07052006 |
| LB-100 | I–II | 1 | — | NCT03886662 |
| Nadunolimab | I–II | 1 | — | NCT06548230 |
| Nicotinamide ribosideNicotinamide ribonucleoside | II | 1 | — | NCT07579429 |
| Ofirnoflast | II | 1 | — | NCT07738510 |
| Pevonedistat | I–II | 1 | — | NCT03862157 |
| Pterostilbene | II | 1 | — | NCT07579429 |
| R906289 Monosodium | I–II | 1 | — | NCT05308264 |
| RVU120 | II | 1 | — | NCT06987058 |
| SabatolimabMBG-453 | II | 1 | sì (1) | NCT05201066 |
| Seclidemstat | I–II | 1 | — | NCT04734990 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 40 farmaci su 94.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II–III | 58 | — | NCT04708054 |
| AzacitidineAzacytidine, 5-azacytidine | II–III | 45 | sì (7) | NCT04256317 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | III | 45 | — | NCT05457556 |
| VenetoclaxVentoclax, Venclexta® | II–III | 36 | sì (4) | NCT04256317 |
| DecitabineDacogen® | III | 29 | sì (1) | NCT05883956 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | III | 27 | — | NCT05457556 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | III | 24 | — | NCT05457556 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II–III | 23 | — | NCT04708054 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | III | 21 | — | NCT05457556 |
| CytarabineAra-C, Cytosine Arabinoside | III | 19 | — | NCT02521493 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II–III | 14 | — | NCT04708054 |
| LuspaterceptACE-536, Reblozyl | III | 13 | sì (6) | NCT07894861 |
| CedazuridineCedaruridine | II–III | 12 | sì (1) | NCT04256317 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | III | 9 | — | NCT05457556 |
| Epoetin AlfaEprex, Epoetin alga | III | 8 | sì (4) | NCT07422480 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 109.
Tutti i 203 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Emoglobinuria parossistica notturna 36 farmaci
- Leucemia mieloide acuta 314 farmaci
- Anemia refrattaria con eccesso di blasti 35 farmaci
- Deficit di GATA2 18 farmaci
- Leucemia mielomonocitica cronica 90 farmaci
- Leucemia-linfoma linfoblastico (leucemia linfoblastica acuta) 163 farmaci
- Leucemia acuta bifenotipica 80 farmaci
- Anemia aplastica 43 farmaci
- Anemia 52 farmaci
- Emolisi 3 farmaci
- Neoplasia ematologica (tumori del sangue) 216 farmaci
- Leucemia linfoide 18 farmaci
Categorie più ampie
- Malattie del midollo osseo 14 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
- Neoplasia (tumori) 671 farmaci
- Leucemia mieloide 26 farmaci
- Leucemia 153 farmaci
- Malattia del sistema immunitario 54 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009190 «Myelodysplastic Syndromes». Prevalenza: Orphanet.