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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Anemia aplastica: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 41 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 43 farmaci per anemia aplastica. 9 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CD34 | I–II | 1 | — | NCT01966367 |
| CK0801 | II | 1 | — | NCT07499102 |
| CM313 injection | I–II | 1 | — | NCT06791824 |
| Cyclosporins | II | 1 | — | NCT01659606 |
| DibotatugDR-01 | I–II | 1 | — | NCT07712562 |
| Golidocitinib | I–II | 1 | — | NCT07297550 |
| Recombinant human thrombopoietin | II | 1 | — | NCT07400341 |
| RimiducidAP1903 | I–II | 1 | — | NCT03301168 |
| RD13-02 | I | 1 | — | NCT06622694 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| EltrombopagRevolade, Eltrombopag Accord® | III | 3 | — | NCT06493981 |
| AvatrombopagDoptelet Sprinkle®, Doptelet® | II–III | 1 | — | NCT07786922 |
| N-AcetylcysteineAcetylcysteine, Acetadote | III | 1 | — | NCT07737262 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 11 | — | NCT03622788 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | I–II | 10 | — | NCT03622788 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin Capsules | II | 6 | — | NCT01624805 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | I–II | 6 | — | NCT03192397 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | I–II | 6 | — | NCT07796620 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | I–II | 5 | — | NCT03192397 |
| Anti-Thymocyte Globulin | I–II | 4 | — | NCT03622788 |
| RuxolitinibJakavi, Jakafi Xr® | I–II | 4 | — | NCT05998408 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II | 4 | — | NCT06412497 |
| RituximabRuxience, Rituxan | II | 3 | — | NCT06412497 |
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | II | 2 | — | NCT01659606 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II | 2 | — | NCT00544115 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 34.
Tutti i 43 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Anemia di Fanconi 16 farmaci
- Anemia di Diamond-Blackfan 8 farmaci
- Immunodeficienze primarie 13 farmaci
- Discheratosi congenita 15 farmaci
- Anemia mediterranea 34 farmaci
- Anemia drepanocitica 73 farmaci
- Malattia da deficit immunitario 6 farmaci
- Insufficienza midollare 26 farmaci
- Hoyeraal-Hreidarsson syndrome 9 farmaci
- Sindrome mielodisplasica 203 farmaci
- Leucemia mieloide acuta 314 farmaci
- Citopenia 14 farmaci
Categorie più ampie
- Anemia 52 farmaci
- Malattie del midollo osseo 14 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
- Insufficienza midollare 26 farmaci
- Malattia del sistema immunitario 54 farmaci
- Disordini linfoproliferativi 51 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D000741 «Anemia, Aplastic».