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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026

Anemia di Fanconi: farmaci in sviluppo

Malattia raraPrevalenza 1-9 / 1 000 000 secondo Orphanet · ORPHA:84

Al 30 ottobre 2026 risultano 8 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 16 farmaci per anemia di Fanconi. Uno è sperimentale, cioè non ancora approvato negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.

8Studi attivi
1Farmaci sperimentali
0Sperimentali in fase III
0Studi con centri in Italia

Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.

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Farmaci sperimentali

Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
BriquilimabJSP191I–II1—NCT04784052

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Farmaci già approvati, in nuovi studi

Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
CyclophosphamideCyclophosphamid, CytoxanI–II4—NCT04784052
FludarabineFludara, FLUDARABINI–II4—NCT04784052
AlemtuzumabCampath, Lemtrada®II2—NCT03579875
BusulfanBusulphan, Busulfex®II2—NCT03579875
MelphalanEvomela®, Hepzato®II2—NCT03579875
RituximabRuxience, RituxanI–II2—NCT04784052
AbataceptOrencia®II1—NCT03924401
AfatinibGilotrif®, Giotrif®I–II1—NCT06648096
EltrombopagRevolade, Eltrombopag Accord®II1—NCT03206086
MethylprednisoloneMethylprednisolon, MethylprenisoloneII1—NCT03579875
Mycophenolate MofetilMycophenolate, CellceptII1—NCT04232085
TacrolimusEnvarsus XR, Prograf®II1—NCT04232085
ThymoglobulinRabbit Anti thymocyte globulin, Rabbit ATGII1—NCT02143830
MetforminRiomet Er®, Glumetza®I1—NCT07901959
NaproxenNaprelan®, Aleve®I1—NCT07901959

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Tutti i 16 farmaci, con i dettagli

In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.

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Categorie più ampie

Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D005199 «Fanconi Anemia». Prevalenza: Orphanet.

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