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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026

Anémie de Fanconi : médicaments en développement

Maladie rarePrévalence 1-9 / 1 000 000 selon Orphanet · ORPHA:84

Au 30 octobre 2026, on compte 8 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 16 médicaments pour anémie de Fanconi. Un est expérimental, c’est-à-dire pas encore approuvé aux États-Unis. Aucun de ces essais n’a actuellement de centre en France.

8Essais actifs
1Médicaments expérimentaux
0Expérimentaux en phase III
0Essais avec centres en France

Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.

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Médicaments expérimentaux

Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
BriquilimabJSP191I–II1—NCT04784052

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais

Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
CyclophosphamideCyclophosphamid, CytoxanI–II4—NCT04784052
FludarabineFludara, FLUDARABINI–II4—NCT04784052
AlemtuzumabCampath, Lemtrada®II2—NCT03579875
BusulfanBusulphan, Busulfex®II2—NCT03579875
MelphalanEvomela®, Hepzato®II2—NCT03579875
RituximabRuxience, RituxanI–II2—NCT04784052
AbataceptOrencia®II1—NCT03924401
AfatinibGilotrif®, Giotrif®I–II1—NCT06648096
EltrombopagRevolade, Eltrombopag Accord®II1—NCT03206086
MethylprednisoloneMethylprednisolon, MethylprenisoloneII1—NCT03579875
Mycophenolate MofetilMycophenolate, CellceptII1—NCT04232085
TacrolimusEnvarsus XR, Prograf®II1—NCT04232085
ThymoglobulinRabbit Anti thymocyte globulin, Rabbit ATGII1—NCT02143830
MetforminRiomet Er®, Glumetza®I1—NCT07901959
NaproxenNaprelan®, Aleve®I1—NCT07901959

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Les 16 médicaments, avec les détails

Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.

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Catégories plus larges

Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D005199 « Fanconi Anemia ». Prévalence : Orphanet.

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