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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Immunodeficienze primarie: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 7 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 13 farmaci per immunodeficienze primarie. 5 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| GC5107 | III | 1 | — | NCT04565015 |
| Newnorm | III | 1 | sì (1) | NCT04640142 |
| TAK-881 | III | 1 | — | NCT06076642 |
| CD34 | I–II | 1 | — | NCT01966367 |
| RimiducidAP1903 | I–II | 1 | — | NCT03301168 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | II | 2 | — | NCT01962415 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 2 | — | NCT01962415 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 2 | — | NCT01962415 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 1 | — | NCT04232085 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | II | 1 | — | NCT04232085 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II | 1 | — | NCT04232085 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II | 1 | — | NCT01962415 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 13 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Angioedema ereditario 8 farmaci
- Immunodeficienza combinata grave 8 farmaci
- Atassia-teleangectasia 3 farmaci
- Sindrome da iper-IgE 4 farmaci
- Agammaglobulinemia autosomica recessiva 5 farmaci
- Sindrome di Wiskott-Aldrich 7 farmaci
- Immunodeficienza 17 farmaci
- Graft-versus-host disease 49 farmaci
- Malattia granulomatosa cronica 21 farmaci
- Immunodeficienza comune variabile 14 farmaci
- Carcinoma polmonare non a piccole cellule 726 farmaci
- Tumore dello stomaco 340 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattia del sistema immunitario 54 farmaci
- Immunodeficienza 17 farmaci
- Malattie del midollo osseo 14 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D000081207 «Primary Immunodeficiency Diseases». Prevalenza: Orphanet.