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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026

Déficit immunitaire primitif : médicaments en développement

Maladie rarePrévalence 1-9 / 100 000 selon Orphanet · ORPHA:101997

Au 30 octobre 2026, on compte 7 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 13 médicaments pour déficit immunitaire primitif. 5 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. Aucun de ces essais n’a actuellement de centre en France.

7Essais actifs
5Médicaments expérimentaux
3Expérimentaux en phase III
0Essais avec centres en France

Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.

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Médicaments expérimentaux

Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
GC5107III1—NCT04565015
NewnormIII1—NCT04640142
TAK-881III1—NCT06076642
CD34I–II1—NCT01966367
RimiducidAP1903I–II1—NCT03301168

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais

Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
AlemtuzumabCampath, Lemtrada®II2—NCT01962415
FludarabineFludara, FLUDARABINII2—NCT01962415
MelphalanEvomela®, Hepzato®II2—NCT01962415
CyclophosphamideCyclophosphamid, CytoxanII1—NCT04232085
HydroxyureaHydroxycarbamide, HydroxycarbamidII1—NCT01962415
Mycophenolate MofetilMycophenolate, CellceptII1—NCT04232085
TacrolimusEnvarsus XR, Prograf®II1—NCT04232085
ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride®II1—NCT01962415

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Les 13 médicaments, avec les détails

Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.

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Formes spécifiques

Catégories plus larges

Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D000081207 « Primary Immunodeficiency Diseases ». Prévalence : Orphanet.

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