Phuturdex › Malattie › Deficit di GATA2
Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Deficit di GATA2: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 7 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 18 farmaci per deficit di GATA2. 5 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AB8939 | I–II | 1 | — | NCT05211570 |
| S241656 | I–II | 1 | — | NCT07719348 |
| APL-4098 | I | 1 | — | NCT06372717 |
| Cirtuvivint | I | 1 | — | NCT06484062 |
| Iadademstat | I | 1 | — | NCT06357182 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AzacitidineAzacytidine, 5-azacytidine | II | 3 | — | NCT01522976 |
| VenetoclaxVentoclax, Venclexta® | I–II | 3 | — | NCT05211570 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II | 1 | — | NCT03779854 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 1 | — | NCT03779854 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT03779854 |
| LenalidomideRevlimid, lenalinomide | II | 1 | — | NCT01522976 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | II | 1 | — | NCT03779854 |
| PosaconazoleNoxafil Powdermix Kit®, Noxafil® | I–II | 1 | — | NCT07719348 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II | 1 | — | NCT03779854 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II | 1 | — | NCT03779854 |
| VorinostatZolinza®, Vorinostat MSD® | II | 1 | — | NCT01522976 |
| CedazuridineCedaruridine | I | 1 | — | NCT06484062 |
| DecitabineDacogen® | I | 1 | — | NCT06484062 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 18 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Neoplasia (tumori) 671 farmaci
- Leucemia 153 farmaci
- Malattie del midollo osseo 14 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D000077428 «GATA2 Deficiency».