Phuturdex › Malattie › Emoglobinuria parossistica notturna
Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Emoglobinuria parossistica notturna: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 40 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 36 farmaci per emoglobinuria parossistica notturna. 17 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 7 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| MY008211A | II–III | 4 | — | NCT06933914 |
| Cemdisiran | III | 3 | sì (3) | NCT05744921 |
| NTQ5082 | III | 3 | — | NCT07177859 |
| VSA012 | III | 2 | — | NCT07816237 |
| FXS6837 | III | 1 | — | NCT07747090 |
| NM8074 | II | 3 | — | NCT05646563 |
| HSK39297 | II | 2 | — | NCT06745622 |
| LP-005 | II | 2 | — | NCT07212426 |
| ADX-038 | I–II | 1 | — | NCT05876312 |
| HRS-5965 | II | 1 | — | NCT06238544 |
| HS-10542 | I–II | 1 | — | NCT07470762 |
| KP104 | II | 1 | — | NCT05476887 |
| SGB-9768 | II | 1 | — | NCT07796256 |
| SLN12140 | II | 1 | — | NCT07387302 |
| XH-S003 | II | 1 | — | NCT06978699 |
| CMS-D017 | I | 1 | — | NCT07462780 |
| TUL321 | I | 1 | — | NCT07760467 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| EculizumabSoliris, Epysqli® | III | 8 | sì (2) | NCT04432584 |
| CrovalimabPiasky® | III | 3 | sì (1) | NCT04432584 |
| PozelimabVeopoz® | III | 3 | sì (3) | NCT05744921 |
| DanicopanVoydeya® | III | 2 | sì (1) | NCT05389449 |
| IptacopanLNP023, Fabhalta® | III | 2 | sì (2) | NCT06934967 |
| RavulizumabUltomiris® | III | 1 | sì (1) | NCT05133531 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 3 | — | NCT03520647 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 2 | — | NCT06412497 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | II | 2 | — | NCT06412497 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II | 2 | — | NCT06412497 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin Capsules | II | 1 | — | NCT00544115 |
| EtoposideAvopef®, Etopophos Preservative Free® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 19.
Tutti i 36 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattie del midollo osseo 14 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
- Sindrome mielodisplasica 203 farmaci
- Anemia emolitica 6 farmaci
- Anemia 52 farmaci
- Insufficienza midollare 26 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D006457 «Hemoglobinuria, Paroxysmal».