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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Hémoglobinurie paroxystique nocturne : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 40 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 36 médicaments pour hémoglobinurie paroxystique nocturne. 17 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 6 de ces essais ont au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
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Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| MY008211A | II–III | 4 | — | NCT06933914 |
| Cemdisiran | III | 3 | — | NCT05744921 |
| NTQ5082 | III | 3 | — | NCT07177859 |
| VSA012 | III | 2 | — | NCT07816237 |
| FXS6837 | III | 1 | — | NCT07747090 |
| NM8074 | II | 3 | — | NCT05646563 |
| HSK39297 | II | 2 | — | NCT06745622 |
| LP-005 | II | 2 | — | NCT07212426 |
| ADX-038 | I–II | 1 | — | NCT05876312 |
| HRS-5965 | II | 1 | — | NCT06238544 |
| HS-10542 | I–II | 1 | — | NCT07470762 |
| KP104 | II | 1 | — | NCT05476887 |
| SGB-9768 | II | 1 | — | NCT07796256 |
| SLN12140 | II | 1 | — | NCT07387302 |
| XH-S003 | II | 1 | — | NCT06978699 |
| CMS-D017 | I | 1 | — | NCT07462780 |
| TUL321 | I | 1 | — | NCT07760467 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais
Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| EculizumabSoliris, Epysqli® | III | 8 | oui (2) | NCT04432584 |
| CrovalimabPiasky® | III | 3 | oui (2) | NCT04432584 |
| PozelimabVeopoz® | III | 3 | — | NCT05744921 |
| DanicopanVoydeya® | III | 2 | oui (2) | NCT05389449 |
| IptacopanLNP023, Fabhalta® | III | 2 | oui (1) | NCT06934967 |
| RavulizumabUltomiris® | III | 1 | — | NCT05133531 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 3 | — | NCT03520647 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 2 | — | NCT06412497 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | II | 2 | — | NCT06412497 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II | 2 | — | NCT06412497 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin Capsules | II | 1 | — | NCT00544115 |
| EtoposideAvopef®, Etopophos Preservative Free® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs. 15 médicaments affichés sur 19.
Les 36 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Catégories plus larges
- Maladie de la moelle osseuse 14 médicaments
- Hémopathie 57 médicaments
- Syndrome myélodysplasique 203 médicaments
- Anémie hémolytique 6 médicaments
- Anémie 52 médicaments
- Aplasie médullaire 26 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D006457 « Hemoglobinuria, Paroxysmal ».