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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Syndrome myélodysplasique : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 259 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 203 médicaments pour syndrome myélodysplasique. 94 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 32 de ces essais ont au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| Elritercept | III | 3 | oui (3) | NCT06499285 |
| ASTX030 | II–III | 2 | oui (1) | NCT04256317 |
| RoxadustatEvrenzo® | III | 1 | — | NCT07722988 |
| RimiducidAP1903 | I–II | 5 | — | NCT01744223 |
| CPX-351 | II | 3 | — | NCT05656248 |
| BPX-501 | I–II | 2 | — | NCT01744223 |
| EmavusertibCA-4948 | II | 2 | — | NCT05564390 |
| Itacitinib | II | 2 | — | NCT05364762 |
| ABD-3001 | I–II | 1 | oui (1) | NCT05601726 |
| AK117 | I–II | 1 | — | NCT04900350 |
| Amsacrine | I–II | 1 | — | NCT05807932 |
| AND017 | II | 1 | — | NCT06304103 |
| AZD3632 | I–II | 1 | — | NCT07155226 |
| Azoles | I–II | 1 | oui (1) | NCT04988555 |
| Bexmarilimab | I–II | 1 | — | NCT05428969 |
| BL-M11D1 | I–II | 1 | — | NCT07591168 |
| CD19 | II | 1 | — | NCT03849651 |
| CFI-400945 | I–II | 1 | — | NCT04730258 |
| ChidamideTucidinostat, HBI-8000 | II | 1 | — | NCT07616336 |
| CLN-049 | I–II | 1 | — | NCT05143996 |
| CTX-712 | I–II | 1 | — | NCT05732103 |
| Dilanubicel | II | 1 | — | NCT03399773 |
| DISC-0974 | I–II | 1 | — | NCT05320198 |
| EBX-102 | II | 1 | — | NCT06355583 |
| ECT-001-CB | I–II | 1 | — | NCT07301866 |
| Enzomenib | I–II | 1 | oui (1) | NCT04988555 |
| EP0042 | I–II | 1 | — | NCT04581512 |
| Guadecitabine | I–II | 1 | — | NCT02935361 |
| HS-20106 | II | 1 | — | NCT06594965 |
| HT-6184 | II | 1 | — | NCT07052006 |
| LB-100 | I–II | 1 | — | NCT03886662 |
| Nadunolimab | I–II | 1 | — | NCT06548230 |
| Nicotinamide ribosideNicotinamide ribonucleoside | II | 1 | — | NCT07579429 |
| Ofirnoflast | II | 1 | — | NCT07738510 |
| Pevonedistat | I–II | 1 | — | NCT03862157 |
| Pterostilbene | II | 1 | — | NCT07579429 |
| R906289 Monosodium | I–II | 1 | — | NCT05308264 |
| RVU120 | II | 1 | oui (1) | NCT06987058 |
| SabatolimabMBG-453 | II | 1 | oui (1) | NCT05201066 |
| Seclidemstat | I–II | 1 | — | NCT04734990 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs. 40 médicaments affichés sur 94.
Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais
Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II–III | 58 | — | NCT04708054 |
| AzacitidineAzacytidine, 5-azacytidine | II–III | 45 | oui (8) | NCT04256317 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | III | 45 | — | NCT05457556 |
| VenetoclaxVentoclax, Venclexta® | II–III | 36 | oui (5) | NCT04256317 |
| DecitabineDacogen® | III | 29 | oui (1) | NCT05883956 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | III | 27 | — | NCT05457556 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | III | 24 | — | NCT05457556 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II–III | 23 | — | NCT04708054 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | III | 21 | — | NCT05457556 |
| CytarabineAra-C, Cytosine Arabinoside | III | 19 | — | NCT02521493 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II–III | 14 | — | NCT04708054 |
| LuspaterceptACE-536, Reblozyl | III | 13 | oui (5) | NCT07894861 |
| CedazuridineCedaruridine | II–III | 12 | oui (1) | NCT04256317 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | III | 9 | — | NCT05457556 |
| Epoetin AlfaEprex, Epoetin alga | III | 8 | oui (5) | NCT07422480 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs. 15 médicaments affichés sur 109.
Les 203 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Formes spécifiques
- Hémoglobinurie paroxystique nocturne 36 médicaments
- Leucémie aiguë myéloïde 314 médicaments
- Anémie réfractaire avec excès de blastes 35 médicaments
- Déficit en GATA2 18 médicaments
- Leucémie myélomonocytaire chronique 90 médicaments
- Leucémie-lymphome lymphoblastique 163 médicaments
- Leucémie aiguë biphénotypique 80 médicaments
- Anémie aplasique 43 médicaments
- Anémie 52 médicaments
- Hémolyse 3 médicaments
- Hémopathie maligne 216 médicaments
- Leucémie lymphoïde 18 médicaments
Catégories plus larges
- Maladie de la moelle osseuse 14 médicaments
- Hémopathie 57 médicaments
- Néoplasie 671 médicaments
- Leucémie myéloïde 26 médicaments
- Leucémie 153 médicaments
- Maladie immunitaire 54 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D009190 « Myelodysplastic Syndromes ». Prévalence : Orphanet.