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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026

Anémie réfractaire avec excès de blastes : médicaments en développement

Maladie rarePrévalence 1-9 / 1 000 000 selon Orphanet · ORPHA:86839

Au 30 octobre 2026, on compte 17 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 35 médicaments pour anémie réfractaire avec excès de blastes. 5 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 2 de ces essais ont au moins un centre en France.

17Essais actifs
5Médicaments expérimentaux
1Expérimentaux en phase III
2Essais avec centres en France

Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.

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Médicaments expérimentaux

Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
ASTX030II–III1oui (1)NCT04256317
DilanubicelII1—NCT03399773
APL-4098I1—NCT06372717
BPX-501I1—NCT02477878
RimiducidAP1903I1—NCT02477878

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais

Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
AzacitidineAzacytidine, 5-azacytidineII–III5oui (1)NCT04256317
VenetoclaxVentoclax, Venclexta®II–III3oui (1)NCT04256317
CedazuridineCedaruridineII–III2oui (1)NCT04256317
LuspaterceptACE-536, ReblozylIII2oui (1)NCT03682536
Epoetin AlfaEprex, Epoetin algaIII1oui (1)NCT03682536
FludarabineFludara, FLUDARABINI–II7—NCT03670966
CyclophosphamideCyclophosphamid, CytoxanI–II5—NCT03670966
BusulfanBusulphan, Busulfex®II3—NCT02727803
Mycophenolate MofetilMycophenolate, CellceptI–II3—NCT03670966
CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin CapsulesI–II2—NCT03128034
DecitabineDacogen®II2—NCT00801489
MelphalanEvomela®, Hepzato®II2—NCT02727803
TacrolimusEnvarsus XR, Prograf®I–II2—NCT03670966
VorinostatZolinza®, Vorinostat MSD®I–II2—NCT00392353
Anti-Thymocyte GlobulinII1—NCT02727803

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs. 15 médicaments affichés sur 30.

Les 35 médicaments, avec les détails

Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.

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Catégories plus larges

Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D000754 « Anemia, Refractory, with Excess of Blasts ». Prévalence : Orphanet.

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