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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 40 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 36 Medikamenten bei Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie. 17 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 4 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| MY008211A | II–III | 4 | — | NCT06933914 |
| Cemdisiran | III | 3 | — | NCT05744921 |
| NTQ5082 | III | 3 | — | NCT07177859 |
| VSA012 | III | 2 | — | NCT07816237 |
| FXS6837 | III | 1 | — | NCT07747090 |
| NM8074 | II | 3 | — | NCT05646563 |
| HSK39297 | II | 2 | — | NCT06745622 |
| LP-005 | II | 2 | — | NCT07212426 |
| ADX-038 | I–II | 1 | — | NCT05876312 |
| HRS-5965 | II | 1 | — | NCT06238544 |
| HS-10542 | I–II | 1 | — | NCT07470762 |
| KP104 | II | 1 | — | NCT05476887 |
| SGB-9768 | II | 1 | — | NCT07796256 |
| SLN12140 | II | 1 | — | NCT07387302 |
| XH-S003 | II | 1 | — | NCT06978699 |
| CMS-D017 | I | 1 | — | NCT07462780 |
| TUL321 | I | 1 | — | NCT07760467 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| EculizumabSoliris, Epysqli® | III | 8 | ja (2) | NCT04432584 |
| CrovalimabPiasky® | III | 3 | ja (2) | NCT04432584 |
| PozelimabVeopoz® | III | 3 | — | NCT05744921 |
| DanicopanVoydeya® | III | 2 | — | NCT05389449 |
| IptacopanLNP023, Fabhalta® | III | 2 | ja (2) | NCT06934967 |
| RavulizumabUltomiris® | III | 1 | — | NCT05133531 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 3 | — | NCT03520647 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 2 | — | NCT06412497 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | II | 2 | — | NCT06412497 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II | 2 | — | NCT06412497 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin Capsules | II | 1 | — | NCT00544115 |
| EtoposideAvopef®, Etopophos Preservative Free® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien. 15 von 19 Medikamenten angezeigt.
Alle 36 Medikamente, mit Details
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- Knochenmarkerkrankungen 14 Medikamente
- Blutkrankheit 57 Medikamente
- Myelodysplastisches Syndrom 203 Medikamente
- Hämolytische Anämie 6 Medikamente
- Anämie 52 Medikamente
- Knochenmarkinsuffizienz 26 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D006457 „Hemoglobinuria, Paroxysmal“.