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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Talassemia: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 16 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 21 farmaci per talassemia. 2 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| ALS20 | I–II | 1 | — | NCT06364774 |
| SNH-119014 | II | 1 | — | NCT07579949 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CTX001 | III | 3 | sì (3) | NCT04208529 |
| ThalidomideThalomid®, Thalidomide Lipomed® | III | 3 | — | NCT07884773 |
| DanazolDanocrine® | III | 1 | — | NCT07884773 |
| PrednisolonePrednisolon, Prenisolone | III | 1 | — | NCT07884773 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | I–II | 4 | — | NCT00977691 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | I–II | 3 | — | NCT00977691 |
| AbataceptOrencia® | I–II | 2 | — | NCT05426252 |
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | I–II | 2 | — | NCT00977691 |
| DexamethasoneDexametasone, Dextenza | II | 2 | — | NCT07698080 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | II | 2 | — | NCT05736419 |
| PentostatinNipent® | II | 2 | — | NCT02105766 |
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II | 2 | — | NCT05736419 |
| ThymoglobulinRabbit Anti thymocyte globulin, Rabbit ATG | II | 2 | — | NCT05736419 |
| BortezomibVelcade, Bortezomib Hospira® | II | 1 | — | NCT05736419 |
| FilgrastimRecombinant Human Granulocyte Colony-Stimulating Factor, Neupogen | II | 1 | — | NCT02105766 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 19.
Tutti i 21 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Anemia mediterranea 34 farmaci
- Anemia drepanocitica 73 farmaci
- Anemia di Diamond-Blackfan 8 farmaci
- Anemia 52 farmaci
- Emoglobinopatia 22 farmaci
- Immunodeficienze primarie 13 farmaci
- Congenital bone marrow failure syndromes 8 farmaci
- Artrite idiopatica giovanile 39 farmaci
- Immunodeficienza combinata grave 8 farmaci
- Sindrome di Wiskott-Aldrich 7 farmaci
- Deficit di adesione leucocitaria di tipo 1 6 farmaci
- Malattia granulomatosa cronica 21 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Anemia emolitica 6 farmaci
- Anemia 52 farmaci
- Anemia emolitica congenita 4 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D013789 «Thalassemia».