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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Congenital bone marrow failure syndromes: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 3 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 8 farmaci per congenital bone marrow failure syndromes. 0 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| DecitabineDacogen® | II | 1 | — | NCT05796570 |
| FilgrastimRecombinant Human Granulocyte Colony-Stimulating Factor, Neupogen | II | 1 | — | NCT05796570 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| ImatinibSTI571, Imkeldi® | I | 1 | — | NCT06090669 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 8 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Anemia di Fanconi 16 farmaci
- Insufficienza midollare 26 farmaci
- Discheratosi congenita 15 farmaci
- Anemia aplastica 43 farmaci
- Hoyeraal-Hreidarsson syndrome 9 farmaci
- Anemia drepanocitica 73 farmaci
- Anemia di Diamond-Blackfan 8 farmaci
- Sindrome mielodisplasica 203 farmaci
- Immunodeficienze primarie 13 farmaci
- Revesz syndrome 7 farmaci
- Malattia da deficit immunitario 6 farmaci
- Leucemia mieloide acuta 314 farmaci
Categorie più ampie
- Malattie del midollo osseo 14 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Insufficienza midollare 26 farmaci
- Neoplasia (tumori) 671 farmaci
- Malattie dell'apparato digerente 36 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D000080984 «Congenital Bone Marrow Failure Syndromes».