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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Insuffisance médullaire congénitale : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 3 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 8 médicaments pour insuffisance médullaire congénitale. 0 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. Aucun de ces essais n’a actuellement de centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais
Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, Lemtrada® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| DecitabineDacogen® | II | 1 | — | NCT05796570 |
| FilgrastimRecombinant Human Granulocyte Colony-Stimulating Factor, Neupogen | II | 1 | — | NCT05796570 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| ThiotepaTepylute®, Tepadina And Sodium Chloride® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| ImatinibSTI571, Imkeldi® | I | 1 | — | NCT06090669 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 8 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Formes spécifiques
- Anémie de Fanconi 16 médicaments
- Aplasie médullaire 26 médicaments
- Dyskératose congénitale 15 médicaments
- Anémie aplasique 43 médicaments
- Syndrome de Hoyeraal-Hreidarsson 9 médicaments
- Drépanocytose 73 médicaments
- Anémie de Blackfan-Diamond 8 médicaments
- Syndrome myélodysplasique 203 médicaments
- Déficit immunitaire primitif 13 médicaments
- Syndrome de Revesz 7 médicaments
- Déficit immunitaire 6 médicaments
- Leucémie aiguë myéloïde 314 médicaments
Catégories plus larges
- Maladie de la moelle osseuse 14 médicaments
- Hémopathie 57 médicaments
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Aplasie médullaire 26 médicaments
- Néoplasie 671 médicaments
- Maladie de l'appareil digestif 36 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D000080984 « Congenital Bone Marrow Failure Syndromes ».