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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Neuropatia ottica ereditaria di Leber: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 6 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per neuropatia ottica ereditaria di Leber. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| NR082 | II–III | 2 | — | NCT04912843 |
| Sepofarsen | II–III | 2 | sì (1) | NCT03913143 |
| GS010 | II | 1 | — | NCT07303296 |
| NicotinamideNicotinomide | I | 1 | — | NCT07258667 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 4 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattie dei nervi cranici 4 farmaci
- Malattie eredodegenerative del sistema nervoso 3 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D029242 «Optic Atrophy, Hereditary, Leber». Prevalenza: Orphanet.