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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026

Syndrome hémolytique et urémique atypique : médicaments en développement

Maladie rarePrévalence 1-9 / 100 000 selon Orphanet · ORPHA:2134

Au 30 octobre 2026, on compte 6 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 5 médicaments pour syndrome hémolytique et urémique atypique. 2 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 4 de ces essais ont au moins un centre en France.

6Essais actifs
2Médicaments expérimentaux
1Expérimentaux en phase III
4Essais avec centres en France

Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.

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Médicaments expérimentaux

Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
IptcaopanIII1—NCT05795140
NM8074II1—NCT05684159

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais

Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.

MédicamentPhase la plus avancéeEssais actifsCentres en FranceEssai de référence
CrovalimabPiasky®III2oui (2)NCT04861259
EculizumabSoliris, Epysqli®III1oui (1)NCT05726916
IptacopanLNP023, Fabhalta®III1oui (1)NCT05935215

Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.

Les 5 médicaments, avec les détails

Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.

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Catégories plus larges

Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D065766 « Atypical Hemolytic Uremic Syndrome ». Prévalence : Orphanet.

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