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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Amiloidosi ereditaria da transtiretina: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 5 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per amiloidosi ereditaria da transtiretina. Uno è sperimentale, cioè non ancora approvato negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| NTLA-2001 | III | 1 | sì (1) | NCT06128629 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AcoramidisAttruby®, Beyonttra® | III | 2 | sì (1) | NCT07116473 |
| VutrisiranAmvuttra® | III | 2 | sì (1) | NCT06679946 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 3 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia metabolica 30 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 5 farmaci
- Malattia cardiovascolare 71 farmaci
- Deficit della proteostasi 7 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: C567782 «Amyloidosis, Hereditary, Transthyretin-Related».