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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Blastoma pleuropolmonare: farmaci in sviluppo
Che cos’è
Si tratta di un tumore raro delle vie respiratorie, caratterizzato da una neoplasia aggressiva, maligna e disontogenetica del mesenchima intratoracico (polmonare, pleurico o combinato) che colpisce i bambini piccoli. Si distinguono tre sottotipi della malattia: il tipo 1 è puramente cistico, il tipo 2 è cistico e solido, e il tipo 3 è puramente solido. Le lesioni di tipo 1 possono progredire verso i tipi 2 e 3, che sono maggiormente maligni, e si associano a metastasi al sistema nervoso centrale e alle ossa. Il tumore rientra spesso nel quadro clinico della sindrome da suscettibilità familiare al blastoma pleuropolmonare e alla displasia. Può anche associarsi al nefroma cistico multiloculare e ad altre neoplasie. In genere i pazienti presentano dispnea o altri problemi respiratori e, talvolta, pneumotorace.
Fonte: Orphanet, «Blastoma pleuropolmonare» (ORPHA:64742), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risulta 1 studio clinico attivo (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 7 farmaci per blastoma pleuropolmonare. 6 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento lo studio non ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| DactinomycinActinomycin D, Actinomycin | III | 1 | — | NCT06647953 |
| DexrazoxaneSavene® | III | 1 | — | NCT06647953 |
| DoxorubicinAdriamycin, Doxorubincin | III | 1 | — | NCT06647953 |
| Ifosfamide | III | 1 | — | NCT06647953 |
| TopotecanTopotecan Hospira®, Hycamtin® | III | 1 | — | NCT06647953 |
| VincristineVincristin, Oncovin | III | 1 | — | NCT06647953 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | III | 1 | — | NCT06647953 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
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Apri in Phuturdex →Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: C537516 «Pleuropulmonary blastoma».