Phuturdex › Malattie › Distrofia cristallina di Bietti
Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Distrofia cristallina di Bietti: farmaci in sviluppo
Che cos’è
La distrofia cristallina di Bietti (BCD) è una malattia degenerativa rara progressiva tapetoretinica, ad eredità autosomica recessiva, che esordisce durante la terza decade di vita, ed è caratterizzata da piccoli depositi cristallini brillanti nella parte posteriore della retina e nel limbo corneale, in aggiunta alla sclerosi dei vasi della coroide; si manifesta con cecità notturna, diminuzione della vista, scotoma paracentrale e, negli stadi terminali, cecità legale.
Fonte: Orphanet, «Distrofia del cristallino di Bietti» (ORPHA:41751), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risultano 8 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per distrofia cristallina di Bietti. 3 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
In Phuturdex ogni farmaco ha la mappa dei centri in Europa, tutti gli studi e le allerte, e ricevi un’email quando cambia qualcosa. Accesso completo gratis fino al 31 marzo 2027, senza carta.
Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| VGR-R01 | III | 3 | — | NCT06699108 |
| ZVS101e | III | 3 | — | NCT06743646 |
| NGGT001 | I–II | 2 | — | NCT06706427 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 3 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: C535440 «Bietti Crystalline Dystrophy».