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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Rabdomiosarcoma alveolare: farmaci in sviluppo
Che cos’è
A form of RHABDOMYOSARCOMA occurring mainly in adolescents and young adults, affecting muscles of the extremities, trunk, orbital region, etc. It is extremely malignant, metastasizing widely at an early stage. Few cures have been achieved and the prognosis is poor. Alveolar refers to its microscopic appearance simulating the cells of the respiratory alveolus. (Holland et al., Cancer Medicine, 3d ed, p2188)
Fonte: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), descrittore D018232, meshb.nlm.nih.gov · pubblico dominio · scaricato il 11 novembre 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 3 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 7 farmaci per rabdomiosarcoma alveolare. 6 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| DactinomycinActinomycin D, Actinomycin | III | 2 | — | NCT02567435 |
| VincristineVincristin, Oncovin | III | 2 | — | NCT02567435 |
| Vinorelbine | III | 2 | — | NCT02567435 |
| IrinotecanOnivyde, CPT-11 | III | 1 | — | NCT02567435 |
| TemsirolimusTorisel® | III | 1 | — | NCT02567435 |
| Elimusertib | I–II | 1 | — | NCT05071209 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | III | 2 | — | NCT02567435 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D018232 «Rhabdomyosarcoma, Alveolar». Prevalenza: Orphanet.