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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026

Sindrome di Noonan: farmaci in sviluppo

Malattia raraPrevalenza 1-5 / 10 000 secondo Orphanet · ORPHA:648

Al 30 ottobre 2026 risultano 6 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per sindrome di Noonan. 0 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.

6Studi attivi
0Farmaci sperimentali
0Sperimentali in fase III
2Studi con centri in Italia

Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.

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Farmaci già approvati, in nuovi studi

Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
SomapacitanSogroya®III2sì (1)NCT05723835
TrametinibMekinist®, Spexotras®III2—NCT07817186
Recombinant Human Growth Hormone InjectionSomatropin, Human Growth HormoneIII1sì (1)NCT05330325
VosoritideBMN 111, Voxzogo®II2sì (1)NCT06668805

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Tutti i 4 farmaci, con i dettagli

In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.

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Categorie più ampie

Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D009634 «Noonan Syndrome». Prevalenza: Orphanet.

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