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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Malformazione: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 8 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 14 farmaci per malformazione. 3 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| CTH120 | II | 1 | — | NCT07654114 |
| Miransertib | II | 1 | sì (1) | NCT04980872 |
| AIR-001 | I | 1 | — | NCT07431112 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II–III | 2 | — | NCT02395497 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 2 | — | NCT02094794 |
| EtoposideAvopef®, Etopophos Preservative Free® | II | 2 | — | NCT02094794 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 2 | — | NCT00544466 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | I–II | 2 | — | NCT00544466 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin Capsules | II | 1 | — | NCT00544115 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | II | 1 | — | NCT00544115 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| Lactated ringers | I | 1 | — | NCT03723564 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 14 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Forme specifiche
- Malattia policistica renale autosomica dominante 30 farmaci
- Sindrome di Down 36 farmaci
- Iperplasia surrenale congenita 7 farmaci
- Malformazione vascolare 9 farmaci
- Sclerosi tuberosa 10 farmaci
- Teleangectasia emorragica ereditaria 8 farmaci
- Malformazioni linfatiche 7 farmaci
- Epidermolisi bollosa distrofica 8 farmaci
- Sindrome di Angelman 4 farmaci
- Sindrome dell'X fragile 10 farmaci
- Discheratosi congenita 15 farmaci
- Cardiopatie congenite 8 farmaci
Categorie più ampie
- Malattia congenita 4 farmaci
- Neoplasia (tumori) 671 farmaci
- Leucemia mieloide 26 farmaci
- Malattia dell'apparato ematopoietico e del sangue 57 farmaci
- Malattia del sistema immunitario 54 farmaci
- Disordini linfoproliferativi 51 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D000013 «Congenital Abnormalities».