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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Sindrome di Down: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 18 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 36 farmaci per sindrome di Down. 5 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Uno di questi studi ha almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| [18F]-FEOBV | II | 1 | — | NCT05231798 |
| ACI-24.060 | I–II | 1 | — | NCT05462106 |
| AEF0217 | II | 1 | sì (1) | NCT07334912 |
| ALN-APPMivelsiran | II | 1 | — | NCT07636811 |
| MIB-626 | I | 1 | — | NCT07278492 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Asparaginase Erwinia chrysanthemiL-asparaginase, Erwinia asparaginase | III | 4 | — | NCT03914625 |
| CytarabineAra-C, Cytosine Arabinoside | III | 4 | — | NCT03914625 |
| DaunorubicinDaunomycin, Daunoxome® | III | 3 | — | NCT02521493 |
| Mercaptopurine6-Mercaptopurine, Mecaptopurine | III | 3 | — | NCT03914625 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | III | 3 | — | NCT03914625 |
| VincristineVincristin, Oncovin [vincristine] | III | 3 | — | NCT03914625 |
| BlinatumomabBlincyto® | III | 2 | — | NCT03914625 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | III | 2 | — | NCT03914625 |
| DexamethasoneDexametasone, Dextenza | III | 2 | — | NCT03914625 |
| EtoposideAvopef®, Etopophos Preservative Free® | III | 2 | — | NCT02521493 |
| PegaspargasePegylated-asparaginase, PEG asparaginase | III | 2 | — | NCT03914625 |
| PrednisolonePrednisolon, Prenisolone | III | 2 | — | NCT03914625 |
| Thioguanine | III | 2 | — | NCT03914625 |
| DoxorubicinAdriamycin, Doxorubincin | III | 1 | — | NCT03914625 |
| GonadorelinGnRH, Luteinizing Hormone Releasing Hormone | II–III | 1 | — | NCT04390646 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi. Sono mostrati 15 farmaci su 31.
Tutti i 36 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Sintomo neurologico 15 farmaci
- Manifestazioni neurocomportamentali 8 farmaci
- Malformazione 14 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D004314 «Down Syndrome». Prevalenza: Orphanet.