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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026

Down-Syndrom: Medikamente in Entwicklung

Seltene ErkrankungPrävalenz 1-5 / 10 000 laut Orphanet · ORPHA:870

Am 30. Oktober 2026 gibt es 18 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 36 Medikamenten bei Down-Syndrom. 5 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Derzeit hat keine dieser Studien ein Zentrum in Deutschland.

18Aktive Studien
5Experimentelle Medikamente
0Experimentell, in Phase III
0Studien mit Zentren in Deutschland

Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.

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Experimentelle Medikamente

Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
[18F]-FEOBVII1—NCT05231798
ACI-24.060I–II1—NCT05462106
AEF0217II1—NCT07334912
ALN-APPMivelsiranII1—NCT07636811
MIB-626I1—NCT07278492

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien

Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
Asparaginase Erwinia chrysanthemiL-asparaginase, Erwinia asparaginaseIII4—NCT03914625
CytarabineAra-C, Cytosine ArabinosideIII4—NCT03914625
DaunorubicinDaunomycin, Daunoxome®III3—NCT02521493
Mercaptopurine6-Mercaptopurine, MecaptopurineIII3—NCT03914625
MethotrexateJylamvo®, Reditrex®III3—NCT03914625
VincristineVincristin, Oncovin [vincristine]III3—NCT03914625
BlinatumomabBlincyto®III2—NCT03914625
CyclophosphamideCyclophosphamid, CytoxanIII2—NCT03914625
DexamethasoneDexametasone, DextenzaIII2—NCT03914625
EtoposideAvopef®, Etopophos Preservative Free®III2—NCT02521493
PegaspargasePegylated-asparaginase, PEG asparaginaseIII2—NCT03914625
PrednisolonePrednisolon, PrenisoloneIII2—NCT03914625
ThioguanineIII2—NCT03914625
DoxorubicinAdriamycin, DoxorubincinIII1—NCT03914625
GonadorelinGnRH, Luteinizing Hormone Releasing HormoneII–III1—NCT04390646

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien. 15 von 31 Medikamenten angezeigt.

Alle 36 Medikamente, mit Details

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Übergeordnete Kategorien

Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D004314 „Down Syndrome“. Prävalenz: Orphanet.

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