Phuturdex › Malattie › Sindrome di Angelman
Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Sindrome di Angelman: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 8 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per sindrome di Angelman. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| GTX-102 | III | 3 | sì (1) | NCT06415344 |
| ObudanersenION582 | III | 3 | sì (2) | NCT07782827 |
| Rugonersen | III | 1 | — | NCT07605429 |
| MVX-220 | I–II | 1 | — | NCT07181837 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 4 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia del sistema nervoso centrale 38 farmaci
- Malattia neurologica 39 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malformazione 14 farmaci
- Disturbi del movimento 13 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D017204 «Angelman Syndrome». Prevalenza: Orphanet.