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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Syndrome d'Angelman : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 8 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 4 médicaments pour syndrome d'Angelman. 4 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 3 de ces essais ont au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| GTX-102 | III | 3 | oui (2) | NCT06415344 |
| ObudanersenION582 | III | 3 | oui (1) | NCT07782827 |
| Rugonersen | III | 1 | — | NCT07605429 |
| MVX-220 | I–II | 1 | — | NCT07181837 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 4 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Catégories plus larges
- Maladie du système nerveux central 38 médicaments
- Trouble neurologique 39 médicaments
- Maladie génétique 33 médicaments
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Anomalie du développement 14 médicaments
- Trouble du mouvement 13 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D017204 « Angelman Syndrome ». Prévalence : Orphanet.