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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Anomalie du développement : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 8 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 14 médicaments pour anomalie du développement. 3 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. Aucun de ces essais n’a actuellement de centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| CTH120 | II | 1 | — | NCT07654114 |
| Miransertib | II | 1 | — | NCT04980872 |
| AIR-001 | I | 1 | — | NCT07431112 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Médicaments déjà approuvés, dans de nouveaux essais
Approuvés par la FDA américaine pour au moins une indication, pas forcément cette maladie, et aujourd’hui dans des essais actifs sur celle-ci.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| TacrolimusEnvarsus XR, Prograf® | II–III | 2 | — | NCT02395497 |
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | II | 2 | — | NCT02094794 |
| EtoposideAvopef®, Etopophos Preservative Free® | II | 2 | — | NCT02094794 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 2 | — | NCT00544466 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | I–II | 2 | — | NCT00544466 |
| BusulfanBusulphan, Busulfex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| CyclosporineCyclosporine A, Cyclosporin Capsules | II | 1 | — | NCT00544115 |
| MethotrexateJylamvo®, Reditrex® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| Mycophenolate MofetilMycophenolate, Cellcept | II | 1 | — | NCT00544115 |
| SirolimusRapamycin, Scomara® | II | 1 | — | NCT00544115 |
| Lactated ringers | I | 1 | — | NCT03723564 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 14 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Formes spécifiques
- Polykystose rénale type dominant 30 médicaments
- Syndrome de Down 36 médicaments
- Hyperplasie congénitale des surrénales 7 médicaments
- Malformation vasculaire 9 médicaments
- Sclérose tubéreuse de Bourneville 10 médicaments
- Maladie de Rendu-Osler 8 médicaments
- Anomalie lymphatique 7 médicaments
- Épidermolyse bulleuse dystrophique 8 médicaments
- Syndrome d'Angelman 4 médicaments
- Syndrome de l'X fragile 10 médicaments
- Dyskératose congénitale 15 médicaments
- Cardiopathie congénitale 8 médicaments
Catégories plus larges
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Néoplasie 671 médicaments
- Leucémie myéloïde 26 médicaments
- Hémopathie 57 médicaments
- Maladie immunitaire 54 médicaments
- Syndrome lymphoprolifératif 51 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D000013 « Congenital Abnormalities ».