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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026

Akute Megakaryoblastenleukämie: Medikamente in Entwicklung

Seltene ErkrankungPrävalenz <1 / 1 000 000 laut Orphanet · ORPHA:518

Was ist das

A rare acute myeloid leukemia that occurs predominantly in childhood and particularly in children with Down syndrome (DS-AMKL). Nonspecific symptoms may be irritability, weakness, and dizziness while specific symptoms include pallor, fever, mucocutaneous bleeding, hepatosplenomegaly, neurological manifestations and rarely lymphadenopathy. Acute panmyelosis with myelofibrosis may also be associated with AMKL. In contrast to DS-AMKL (around 80 % survival), non-DS-AMKL is an AML subgroup associated with poor prognosis.

Quelle: Orphanet, „Acute megakaryoblastic leukemia“ (ORPHA:518), www.orpha.net · Lizenz CC BY 4.0 · Orphadata-Daten vom 23. Juni 2026. Originaltext auf Englisch.

Am 11. November 2026 gibt es 2 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 3 Medikamenten bei Akute Megakaryoblastenleukämie. 2 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Derzeit hat keine dieser Studien ein Zentrum in Deutschland.

Medikamente in Entwicklung: wo sie rekrutieren und was sich ändert

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2Aktive Studien
2Experimentelle Medikamente
0Experimentell, in Phase III
0Studien mit Zentren in Deutschland

Experimentelle Medikamente

Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
AzacitidineAzacytidine, 5-azacytidineI–II2—NCT00392353
VorinostatVorinostat MSD®I–II1—NCT00392353

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien

Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
Gemtuzumab OzogamicinMylotarg, GemtuzumabII1—NCT00658814

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Alle 3 Medikamente, mit Details

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Übergeordnete Kategorien

Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: D007947 „Leukemia, Megakaryoblastic, Acute“. Prävalenz: Orphanet.

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