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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Cystinose: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 3 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 6 Medikamenten bei Cystinose. 2 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. Derzeit hat keine dieser Studien ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| DFT383 | I–II | 1 | — | NCT06910813 |
| TTI-0102 | II | 1 | — | NCT07837726 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| CyclophosphamideCyclophosphamid, Cytoxan | I–II | 1 | — | NCT05508009 |
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | I–II | 1 | — | NCT05508009 |
| MelphalanEvomela®, Hepzato® | I–II | 1 | — | NCT05508009 |
| RituximabRuxience, Rituxan | I–II | 1 | — | NCT05508009 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 6 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Stoffwechselstörung 30 Medikamente
- Nutritional and metabolic diseases 5 Medikamente
- Erbkrankheit 33 Medikamente
- Missbildung 4 Medikamente
- Enzymdefekt 6 Medikamente
- Nephropathie 38 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D003554 „Cystinosis“. Prävalenz: Orphanet.