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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 5 novembre 2026

Hypochondroplasia: farmaci in sviluppo

Malattia raraPrevalenza 1-9 / 100 000 secondo Orphanet · ORPHA:429

Che cos’è

L'ipocondroplasia è una displasia scheletrica primitiva con micromelia, caratterizzata da bassa statura sproporzionata, lieve lordosi lombare e limitazione dell'estensione delle articolazioni del gomito.

Fonte: Orphanet, «Ipocondroplasia» (ORPHA:429), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.

Al 5 novembre 2026 risultano 7 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 3 farmaci per hypochondroplasia. 0 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 3 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.

7Studi attivi
0Farmaci sperimentali
0Sperimentali in fase III
3Studi con centri in Italia

Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 5 novembre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.

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Farmaci già approvati, in nuovi studi

Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.

FarmacoFase più avanzataStudi attiviCentri in ItaliaStudio di riferimento
VosoritideBMN 111, Voxzogo®III4sì (3)NCT07073014
InfigratinibTruseltiq®, Febseltiq®II–III2—NCT06873035
NavepegritideTransCon CNP, Yuviwel®III1—NCT07917143

Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.

Tutti i 3 farmaci, con i dettagli

In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.

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Categorie più ampie

Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 5 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: C562937 «Hypochondroplasia». Prevalenza: Orphanet.

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