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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Iperinsulinismo congenito: farmaci in sviluppo
Che cos’è
A rare endocrine disease characterized by an excessive or uncontrolled insulin secretion and recurrent episodes of hypoglycemia that can result in neurological sequelae if left untreated. There are two forms according to the response to first line treatment: diazoxide-sensitive and diazoxide-resistant hyperinsulinism; and three histopathological forms: focal, diffuse and atypical forms. Focal forms are only observed in early-onset cases of diazoxide unresponsive patients.
Fonte: Orphanet, «Congenital isolated hyperinsulinism» (ORPHA:657), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 4 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per iperinsulinismo congenito. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento nessuno di questi studi ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Fluorodopa F 1818F-FDOPA, 18F-DOPA | III | 2 | — | NCT04706910 |
| ErsodetugRZ358 | III | 1 | — | NCT06208215 |
| FurosemideBopediat® | III | 1 | — | NCT04706910 |
| EfpegerglucagonHM15136 | II | 1 | — | NCT04732416 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
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Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattia congenita 930 farmaci
- Disturbo della nutrizione e metabolico 893 farmaci
- Malattie dell'apparato digerente 1.558 farmaci
- Disturbi del metabolismo del glucosio 295 farmaci
- Malattia metabolica 746 farmaci
- Malattia del pancreas 460 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: D044903 «Congenital Hyperinsulinism». Prevalenza: Orphanet.