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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Trombocitopenia amegacariocitica congenita: farmaci in sviluppo
Che cos’è
Si tratta di una trombocitopenia costituzionale isolata, caratterizzata da una riduzione marcata e isolata del numero delle piastrine e dei megacariociti nei primi anni di vita. Successivamente, durante l'infanzia, la malattia progredisce fino all'insufficienza del midollo osseo associata a pancitopenia.
Fonte: Orphanet, «Trombocitopenia amegacariocitica congenita» (ORPHA:3319), www.orpha.net · licenza CC BY 4.0 · dati Orphadata del 23 giugno 2026.
Al 11 novembre 2026 risulta 1 studio clinico attivo (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 5 farmaci per trombocitopenia amegacariocitica congenita. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. Al momento lo studio non ha centri in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| FludarabineFludara, FLUDARABIN | II | 1 | — | NCT01962415 |
| HydroxyureaHydroxycarbamide, Hydroxycarbamid | II | 1 | — | NCT01962415 |
| MelphalanPhelinun® | II | 1 | — | NCT01962415 |
| Thiotepathioptepa, Thiotepa Riemser® | II | 1 | — | NCT01962415 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Farmaci già approvati, in nuovi studi
Approvati dalla FDA statunitense per almeno un’indicazione, non necessariamente per questa malattia, e oggi in studi attivi su di essa.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| AlemtuzumabCampath, ALLO-647 | II | 1 | — | NCT01962415 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 5 farmaci, con i dettagli
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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: C535982 «Congenital amegakaryocytic thrombocytopenia».