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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026
Fazirsiran: klinische Studien und Entwicklungsstand
Am 11. November 2026 ist Fazirsiran in 3 aktiven klinischen Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) bei 1 Erkrankung. Die höchste Phase ist III. 3 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Zulassung
- EU nein (EMA)
- Italien nicht im AIFA-Register
- Deutschland nicht verfügbar
- USA nein (FDA)
Quellen: EMA, AIFA-Register (offene Daten), FDA. Für Deutschland wird nur die zentrale EU-Zulassung angezeigt: das nationale BfArM-Register gehört nicht zu unseren Quellen.
Karte der Prüfzentren in Europa mit Rekrutierungsstatus, alle Studien und eine E-Mail bei jeder Änderung. Voller Zugang kostenlos bis 31. März 2027, ohne Kreditkarte.
Was ist das
A formulation composed of the liver-targeted ligand N-acetylgalactosamine (GalNAc) conjugated to small-interfering RNA (siRNA) directed against wild-type and mutant alpha-1 antitrypsin, AAT and Z-AAT, that can potentially be used in the treatment of AAT deficiency (AATD)-associated liver disease. Upon administration of fazirsiran, the GalNAc moiety targets and binds with high affinity to asialoglycoprotein receptors (ASGPRs) expressed on hepatocytes. Once inside the cell, the siRNA binds to and silences AAT and Z-AAT messenger RNA (mRNA) and inhibits both the translation and expression of the AAT and Z-AAT proteins. This decreases the synthesis of the misfolded and poorly secreted Z-AAT protein, which lowers the accumulation of the inflammatory Z-AAT in hepatocytes. This may reduce inflammation and fibrosis, and prevent the progression of liver disease associated with AATD. SERPINA1 gene mutation in AATD leads to AAT deficiency and the production and accumulation of misfolded Z-AAT in the liver, triggering inflammation, fibrosis and hepatocellular injury.
Originaltext auf Englisch. Quelle: NCI Thesaurus
Untersuchte Erkrankungen
Für jede Erkrankung: höchste Phase und aktive Studien des Medikaments, mit der Referenzstudie auf ClinicalTrials.gov.
| Erkrankung | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| Alpha-1-Antitrypsin-Mangel | III | 3 | ja (3) | NCT05677971 |
Prüfzentren in Deutschland
6 Prüfzentren der aktiven Studien in Deutschland, davon 6 rekrutierend, in 5 Regionen.
- Berlin2
- Baden-Württemberg1
- Niedersachsen1
- Nordrhein-Westfalen1
- Schleswig-Holstein1
Von den Sponsoren auf ClinicalTrials.gov angegebene Zentren; Region von Phuturdex aus der geografischen Position ermittelt. Die Liste der Zentren mit Stadt und Rekrutierungsstatus steht in der App. Zentren ansehen →
Alles zu Fazirsiran
In Phuturdex: alle Studien mit Sponsoren, Ländern und Terminen, Entwicklungsereignisse, FDA- und EMA-Zulassungen, Patente und Exklusivitäten, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen, mit PDF- und Excel-Export. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), FDA und EMA, Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III. Die Erkrankungen sind die in jeder Studie genannten (NLM-MeSH-Begriffe). Die geschätzte Markteinführung bezieht sich, wenn angegeben, auf die USA und ist eine auf der Methodenseite beschriebene Berechnung von Phuturdex, keine offizielle Angabe: Das Medikament kann in anderen Ländern bereits im Handel sein.