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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Fazirsiran: studi clinici e stato di sviluppo
Al 11 novembre 2026 Fazirsiran è in 3 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) per 1 malattia. La fase più avanzata è la III. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Autorizzazione
- UE no (EMA)
- Italia non risulta nel registro AIFA
- Germania non disponibile
- USA no (FDA)
Fonti: EMA, registro AIFA (dati aperti), FDA. Per la Germania vale solo l’autorizzazione UE centralizzata: il registro nazionale BfArM non è tra le nostre fonti.
Mappa dei centri in Europa con lo stato del reclutamento, tutti gli studi e un’email quando cambia qualcosa. Accesso completo gratis fino al 31 marzo 2027, senza carta.
Che cos’è
A formulation composed of the liver-targeted ligand N-acetylgalactosamine (GalNAc) conjugated to small-interfering RNA (siRNA) directed against wild-type and mutant alpha-1 antitrypsin, AAT and Z-AAT, that can potentially be used in the treatment of AAT deficiency (AATD)-associated liver disease. Upon administration of fazirsiran, the GalNAc moiety targets and binds with high affinity to asialoglycoprotein receptors (ASGPRs) expressed on hepatocytes. Once inside the cell, the siRNA binds to and silences AAT and Z-AAT messenger RNA (mRNA) and inhibits both the translation and expression of the AAT and Z-AAT proteins. This decreases the synthesis of the misfolded and poorly secreted Z-AAT protein, which lowers the accumulation of the inflammatory Z-AAT in hepatocytes. This may reduce inflammation and fibrosis, and prevent the progression of liver disease associated with AATD. SERPINA1 gene mutation in AATD leads to AAT deficiency and the production and accumulation of misfolded Z-AAT in the liver, triggering inflammation, fibrosis and hepatocellular injury.
Testo originale in inglese. Fonte: NCI Thesaurus
Malattie studiate
Per ogni malattia: fase più avanzata e studi attivi del farmaco, con lo studio di riferimento su ClinicalTrials.gov.
| Malattia | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Deficit da alfa 1-antitripsina | III | 3 | sì (2) | NCT05677971 |
Centri in Italia
5 centri degli studi attivi in Italia, 5 con reclutamento aperto, in 2 regioni.
- Lombardia4
- Sicilia1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
Tutto su Fazirsiran
In Phuturdex trovi tutti gli studi con sponsor, Paesi e date, gli eventi di sviluppo, le autorizzazioni FDA ed EMA, brevetti ed esclusive, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza, con esportazione in PDF ed Excel. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), FDA ed EMA, aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III. Le malattie sono quelle indicate da ciascuno studio (termini NLM MeSH). La stima di commercializzazione, quando presente, riguarda gli Stati Uniti ed è un calcolo Phuturdex descritto nella pagina Metodo, non un dato ufficiale: il farmaco può essere già in commercio in altri Paesi.