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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 30 ottobre 2026
Deficit da alfa 1-antitripsina: farmaci in sviluppo
Al 30 ottobre 2026 risultano 13 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 11 farmaci per deficit da alfa 1-antitripsina. 11 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
Riepilogo aggiornato ogni settimana · dati al 30 ottobre 2026. In Phuturdex trovi il dettaglio di ogni farmaco e ricevi un’email quando esce un’allerta su quelli che segui.
Entra gratis →Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| Fazirsiran Injection | III | 3 | sì (2) | NCT05677971 |
| BEAM-302 | I–II | 1 | — | NCT06389877 |
| CTX460 | I–II | 1 | — | NCT07850076 |
| PM647a | I–II | 1 | — | NCT07887347 |
| SAR447537 | II | 1 | — | NCT05897424 |
| TSRA-196 | I–II | 1 | — | NCT07227207 |
| WVE-006 | I–II | 1 | — | NCT06405633 |
| AIR-001 | I | 1 | — | NCT07431112 |
| BMN 349 | I | 1 | — | NCT06738017 |
| KB408 | I | 1 | — | NCT06049082 |
| YOLT-202 | I (iniziale) | 1 | — | NCT07193615 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Tutti i 11 farmaci, con i dettagli
In Phuturdex trovi per ogni farmaco tutti gli studi, sponsor e Paesi, le autorizzazioni FDA ed EMA, le designazioni di farmaco orfano e le allerte di sicurezza. Gratis fino al 31 marzo 2027.
Apri in Phuturdex →Categorie più ampie
- Malattie dell'apparato digerente 36 farmaci
- Malattia congenita 4 farmaci
- Malattia polmonare 104 farmaci
- Malattie dell'apparato respiratorio 57 farmaci
- Epatopatia 33 farmaci
- Malattia genetica 33 farmaci
Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 30 ottobre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: Wikidata; termine NLM MeSH: D019896 «alpha 1-Antitrypsin Deficiency». Prevalenza: Orphanet.