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Médicaments en développement · mis à jour le 30 octobre 2026
Déficit en alpha 1-antitrypsine : médicaments en développement
Au 30 octobre 2026, on compte 13 essais cliniques actifs (en recrutement ou en cours, phases I–III) sur 11 médicaments pour déficit en alpha 1-antitrypsine. 11 sont expérimentaux, c’est-à-dire pas encore approuvés aux États-Unis. 2 de ces essais ont au moins un centre en France.
Résumé mis à jour chaque semaine · données au 30 octobre 2026. Dans Phuturdex, vous avez le détail de chaque médicament et un e-mail dès qu’une alerte concerne un médicament suivi.
Entrer gratuitement →Médicaments expérimentaux
Pas encore approuvés par la FDA américaine, quelle que soit l’indication.
| Médicament | Phase la plus avancée | Essais actifs | Centres en France | Essai de référence |
|---|---|---|---|---|
| Fazirsiran Injection | III | 3 | oui (2) | NCT05677971 |
| BEAM-302 | I–II | 1 | — | NCT06389877 |
| CTX460 | I–II | 1 | — | NCT07850076 |
| PM647a | I–II | 1 | — | NCT07887347 |
| SAR447537 | II | 1 | — | NCT05897424 |
| TSRA-196 | I–II | 1 | — | NCT07227207 |
| WVE-006 | I–II | 1 | — | NCT06405633 |
| AIR-001 | I | 1 | — | NCT07431112 |
| BMN 349 | I | 1 | — | NCT06738017 |
| KB408 | I | 1 | — | NCT06049082 |
| YOLT-202 | I (précoce) | 1 | — | NCT07193615 |
Classés par phase la plus avancée et nombre d’essais actifs.
Les 11 médicaments, avec les détails
Dans Phuturdex, chaque médicament a tous ses essais, promoteurs et pays, les autorisations FDA et EMA, les désignations de médicament orphelin et les alertes de sécurité. Gratuit jusqu’au 31 mars 2027.
Ouvrir dans Phuturdex →Catégories plus larges
- Maladie de l'appareil digestif 36 médicaments
- Maladie congénitale 4 médicaments
- Pneumopathie 104 médicaments
- Maladie respiratoire 57 médicaments
- Hépatopathie 33 médicaments
- Maladie génétique 33 médicaments
Source : traitement Phuturdex des données ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), mises à jour le 30 octobre 2026. Essais actifs = en recrutement ou en cours, phases I–III, avec au moins un médicament identifié ; la phase et les centres se rapportent aux essais sur cette maladie. Nom de la maladie : Wikidata ; terme NLM MeSH : D019896 « alpha 1-Antitrypsin Deficiency ». Prévalence : Orphanet.