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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026

Alpha-1-Antitrypsin-Mangel: Medikamente in Entwicklung

Seltene ErkrankungPrävalenz 1-5 / 10 000 laut Orphanet · ORPHA:60

Am 30. Oktober 2026 gibt es 13 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 11 Medikamenten bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. 11 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 5 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.

13Aktive Studien
11Experimentelle Medikamente
1Experimentell, in Phase III
5Studien mit Zentren in Deutschland

Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.

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Experimentelle Medikamente

Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
Fazirsiran InjectionIII3ja (3)NCT05677971
BEAM-302I–II1—NCT06389877
CTX460I–II1—NCT07850076
PM647aI–II1—NCT07887347
SAR447537II1—NCT05897424
TSRA-196I–II1—NCT07227207
WVE-006I–II1ja (1)NCT06405633
AIR-001I1ja (1)NCT07431112
BMN 349I1—NCT06738017
KB408I1—NCT06049082
YOLT-202Früh-I1—NCT07193615

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Alle 11 Medikamente, mit Details

In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.

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Übergeordnete Kategorien

Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D019896 „alpha 1-Antitrypsin Deficiency“. Prävalenz: Orphanet.

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