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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026
Achondroplasie: Medikamente in Entwicklung
Am 30. Oktober 2026 gibt es 13 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 8 Medikamenten bei Achondroplasie. 4 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 3 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.
Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.
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Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| BMN 333 | II–III | 1 | — | NCT07441876 |
| KK8398 | III | 1 | — | NCT06926491 |
| ABSK061 | I–II | 1 | — | NCT07297875 |
| TYRA-300 | II | 1 | — | NCT06842355 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien
Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.
| Medikament | Höchste Phase | Aktive Studien | Zentren in Deutschland | Referenzstudie |
|---|---|---|---|---|
| NavepegritideTransCon CNP, Yuviwel® | II–III | 4 | ja (2) | NCT05929807 |
| VosoritideBMN 111, Voxzogo® | II–III | 4 | ja (1) | NCT07441876 |
| InfigratinibTruseltiq®, Febseltiq® | II | 2 | — | NCT05145010 |
| LonapegsomatropinSkytrofa (previously Lonapegsomatropin Ascendis Pharma)® | II | 1 | — | NCT06433557 |
Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.
Alle 8 Medikamente, mit Details
In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.
In Phuturdex öffnen →Übergeordnete Kategorien
- Missbildung 4 Medikamente
- Erbkrankheit 33 Medikamente
- Skelettdysplasie 3 Medikamente
- Erkrankungen des Bewegungsapparats 22 Medikamente
- Kleinwuchs 3 Medikamente
- Knochenerkrankung 9 Medikamente
Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D000130 „Achondroplasia“.