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Medikamente in Entwicklung · Stand 30. Oktober 2026

Homozygote familiäre Hypercholesterinämie: Medikamente in Entwicklung

Seltene ErkrankungPrävalenz 1-9 / 1 000 000 laut Orphanet · ORPHA:391665

Am 30. Oktober 2026 gibt es 9 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 7 Medikamenten bei Homozygote familiäre Hypercholesterinämie. 6 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 3 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.

9Aktive Studien
6Experimentelle Medikamente
2Experimentell, in Phase III
3Studien mit Zentren in Deutschland

Wöchentlich aktualisierte Übersicht · Stand 30. Oktober 2026. In Phuturdex finden Sie alle Details zu jedem Medikament und erhalten eine E-Mail, wenn eine Warnung zu einem verfolgten Medikament erscheint.

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Experimentelle Medikamente

Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
ZodasiranIII2ja (1)NCT07473843
VSA003III1—NCT06712771
EDP167II1—NCT07489209
SHR-1918II1—NCT07133815
CTX310I1—NCT07491172
NGGT006Früh-I1—NCT06125847

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Bereits zugelassene Medikamente in neuen Studien

Von der US-amerikanischen FDA für mindestens eine Indikation zugelassen, nicht unbedingt für diese Erkrankung, und derzeit in aktiven Studien dazu.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
InclisiranLeqvio®III2ja (2)NCT05682378

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Alle 7 Medikamente, mit Details

In Phuturdex hat jedes Medikament alle Studien, Sponsoren und Länder, FDA- und EMA-Zulassungen, Orphan-Drug-Ausweisungen und Sicherheitswarnungen. Kostenlos bis 31. März 2027.

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Übergeordnete Kategorien

Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 30. Oktober 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Wikidata; NLM-MeSH-Begriff: D000090542 „Homozygous Familial Hypercholesterolemia“. Prävalenz: Orphanet.

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