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Medikamente in Entwicklung · Stand 11. November 2026

Primäre Hyperoxalurie Typ 1: Medikamente in Entwicklung

Seltene ErkrankungPrävalenz 1-9 / 1 000 000 laut Orphanet · ORPHA:93598

Was ist das

An autosomal recessive form of primary hyperoxaluria, where CALCIUM OXALATE accumulates in different tissues, especially the KIDNEY, resulting in RENAL FAILURE. Mutations in the AGXT gene have been identified. OMIM: 259900.

Quelle: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), Deskriptor C536414, meshb.nlm.nih.gov · gemeinfrei · abgerufen am 11. November 2026. Originaltext auf Englisch.

Am 11. November 2026 gibt es 8 aktive klinische Studien (rekrutierend oder laufend, Phasen I–III) zu 4 Medikamenten bei Primäre Hyperoxalurie Typ 1. 4 davon sind experimentell, also in den USA noch nicht zugelassen. 3 dieser Studien haben mindestens ein Zentrum in Deutschland.

Medikamente in Entwicklung: wo sie rekrutieren und was sich ändert

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8Aktive Studien
4Experimentelle Medikamente
2Experimentell, in Phase III
3Studien mit Zentren in Deutschland

Experimentelle Medikamente

Von der US-amerikanischen FDA für keine Indikation zugelassen.

MedikamentHöchste PhaseAktive StudienZentren in DeutschlandReferenzstudie
DCR-PHXCIII2ja (2)NCT04042402
StiripentolDiacomit®III1—NCT06465472
YOLT-203II4—NCT07587021
ABO-101I–II1ja (1)NCT06839235

Sortiert nach höchster Phase und Zahl der aktiven Studien.

Prüfzentren in Deutschland

3 Prüfzentren der aktiven Studien in Deutschland, davon 1 rekrutierend, in 2 Regionen.

Von den Sponsoren auf ClinicalTrials.gov angegebene Zentren; Region von Phuturdex aus der geografischen Position ermittelt. Die Liste der Zentren mit Stadt und Rekrutierungsstatus steht in der App. Zentren ansehen →

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Übergeordnete Kategorien

Quelle: Auswertung von Phuturdex auf Basis von Daten von ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), Stand 11. November 2026. Aktive Studien = rekrutierend oder laufend, Phasen I–III, mit mindestens einem identifizierten Medikament; Phase und Zentren beziehen sich auf die Studien zu dieser Erkrankung. Name der Erkrankung: Übersetzung von Phuturdex; NLM-MeSH-Begriff: C536414 „Primary hyperoxaluria type 1“. Prävalenz: Orphanet.

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