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Farmaci in sviluppo · aggiornato al 11 novembre 2026
Iperossaluria primitiva di tipo 1: farmaci in sviluppo
Che cos’è
An autosomal recessive form of primary hyperoxaluria, where CALCIUM OXALATE accumulates in different tissues, especially the KIDNEY, resulting in RENAL FAILURE. Mutations in the AGXT gene have been identified. OMIM: 259900.
Fonte: NLM MeSH (U.S. National Library of Medicine), descrittore C536414, meshb.nlm.nih.gov · pubblico dominio · scaricato il 11 novembre 2026. Testo originale in inglese.
Al 11 novembre 2026 risultano 8 studi clinici attivi (in reclutamento o in corso, fasi I–III) su 4 farmaci per iperossaluria primitiva di tipo 1. 4 sono sperimentali, cioè non ancora approvati negli Stati Uniti. 2 di questi studi hanno almeno un centro in Italia.
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Farmaci sperimentali
Non ancora approvati dalla FDA statunitense per alcuna indicazione.
| Farmaco | Fase più avanzata | Studi attivi | Centri in Italia | Studio di riferimento |
|---|---|---|---|---|
| DCR-PHXC | III | 2 | sì (2) | NCT04042402 |
| StiripentolDiacomit® | III | 1 | — | NCT06465472 |
| YOLT-203 | II | 4 | — | NCT07587021 |
| ABO-101 | I–II | 1 | — | NCT06839235 |
Ordinati per fase più avanzata e numero di studi attivi.
Centri in Italia
1 centro degli studi attivi in Italia.
- Lazio1
Centri dichiarati dagli sponsor su ClinicalTrials.gov; regione calcolata da Phuturdex dalla posizione geografica. L’elenco dei centri con città e stato del reclutamento è nell’app. Vedi i centri →
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Fonte: elaborazione Phuturdex su dati ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine), aggiornati al 11 novembre 2026. Studi attivi = in reclutamento o in corso, fasi I–III, con almeno un farmaco identificato; la fase e i centri si riferiscono agli studi su questa malattia. Nome della malattia: traduzione Phuturdex; termine NLM MeSH: C536414 «Primary hyperoxaluria type 1». Prevalenza: Orphanet.